Genética aplicada | AGÊNCIA FAPESP

Livro Genes contra doenças, de Rafael Linden, do Instituto de Biofísica da UFRJ, explica ao público não-especializado as origens, funcionamento e perspectivas da terapia gênica

Genética aplicada

12 de agosto de 2008

Fábio de Castro

Agência FAPESP – Apresentar ao público não-especializado o estado atual das pesquisas em terapias gênicas – uma área experimental na fronteira do conhecimento – é o objetivo principal do livro Genes contra doenças, de Rafael Linden, que acaba de ser lançado.

Professor titular do Instituto de Biofísica da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) e coordenador do Instituto do Milênio Rede de Terapia Gênica, Linden conta que a idéia central da obra é explicar por que essa área de pesquisa tem potencial para se transformar em tratamentos para diversas doenças. Para atingir o grande público, ele apostou na linguagem acessível.

"O princípio da terapia gênica é relativamente simples: introduzir no organismo de uma pessoa doente, com uso da técnica de DNA recombinante, um gene sadio responsável por codificar uma proteína que terá um efeito terapêutico. No livro, que inclui um glossário, procurei definir todos os termos técnicos da forma mais clara possível", disse à Agência FAPESP.

Coordenador do Instituto Virtual de Doenças Neurodegenerativas da Fundação Carlos Chagas Filho de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio de Janeiro (Faperj), Linden explica que o livro chama a atenção especialmente para o caráter experimental e para o esforço de pesquisa que está sendo feito no mundo e no Brasil em particular.

"Contei a história de como as idéias de terapias gênicas foram geradas, indiquei as principais formas de terapias concebidas – voltada para doenças monogênicas ou para outras doenças que não têm sua causa em um só gene – discuti as principais dificuldades enfrentadas e mostrei até onde foi a investigação científica na área", disse.

Segundo Linden, o número de pesquisadores envolvidos com o estudo de terapia gênica no Brasil ainda é pequeno, mas o país tem dado uma contribuição importante, que foi abordada no livro.

"A rede do Instituto do Milênio está no terceiro ano de funcionamento e envolve 14 laboratórios de pesquisa no Rio de Janeiro, São Paulo e Rio Grande do Sul. Dez desses grupos trabalham com o que chamamos de terapia gênica clássica. Os outros quatro trabalham com a área de vacinas de DNA, que tem intersecção com a área da imunologia", disse.

Caso a caso

Linden ressalta que não há atualmente nenhuma terapia gênica em uso médico, mas que os ensaios clínicos têm sido promissores em algumas doenças muito particulares.

"Como é preciso usar um vetor para a introdução do gene, não existe possibilidade de criar uma terapia gênica generalizada para uma classe de doenças. Cada caso é um caso. Por isso, a expectativa é maior em relação a um procedimento de tratamento individualizado ou particularizado para determinados grupos de pacientes", afirmou.

Segundo ele, há doenças que são causadas por mutações em genes específicos. Nesse caso, um paciente pode não produzir uma determinada enzima, necessária para o metabolismo, adquirindo, por exemplo, sintomas neurológicos associados.

"O tratamento poderia ser feito com a reposição da enzima. Atualmente, é um procedimento extremamente caro e que precisa ser feito de forma contínua. A alternativa seria introduzir no paciente o gene normal, que passaria a codificar a proteína necessária", disse.

Em outras doenças neurodegenerativas, como Alzheimer, há vários genes associados à suscetibilidade ou à gravidade da doença, mas nenhum deles é exclusivamente responsável por ela. Nesses casos, poderia ser utilizada uma proteína neuroprotetora com fator neurotrófico, que diminui a chance de morte da células neurais.

"A doença poderia então ser combatida com a introdução de cópias adicionais dos genes que codificam essa proteína, aumentando sua carga no sistema nervoso a fim de combater a doneça. Existem ensaios clínicos nessa área, que consistem na introdução do gene que codifica o fator neurotrófico NGF", disse.

Mais recursos humanos

A área em que os avanços estão mais próximos de uma terapia efetiva, segundo o professor da UFRJ, envolve síndromes de imunodeficiências severas. "Uma delas é conhecida como síndrome da criança da bolha. Trata-se de uma deficiência imune extremamente grave na qual a criança não pode se expor a nenhum agente infeccioso, por não ter qualquer resposta imune. Há duas variedades dessa doença para as quais há bastante avanço na pesquisa visando o desenvolvimento de terapias gênicas", explicou.

O progresso, no entanto, não é fácil. Se a terapia se mostrou curativa em uma classe da síndrome da criança da bolha, em outra, os vetores empregados, produzidos a partir de um retrovírus, geraram uma em pacientes. "É um efeito colateral grave que precisará ser resolvido. Isso deverá ser feito nos próximos anos com a modificação dos vetores usados para a introdução do gene", disse.

A necessidade de estudar terapias para cada doença de forma particularizada, de acordo com Linden, gera demanda por recursos humanos especializados. "Esse é um dos objetivos da rede que existe no Brasil, que pretendemos expandir. Já estamos trabalhando de forma integrada entre os diversos grupos de pesquisadores e em interação com empresas", afirmou.

 

  • Genes contra doenças - Terapia gênica: uma nova era na genética
    Autor: Rafael Linden
    Lançamento: 2008
    Preço: R$ 22
    Mais informações: www.vieiralent.com.br

 

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