Terapia celular CAR-T será testada no tratamento de doenças autoimunes

Parceria entre FAPESP, Instituto Butantan, Hemocentro de Ribeirão Preto e USP prevê a realização de ensaios clínicos envolvendo pacientes com lúpus eritematoso sistêmico e miastenia gravis generalizada

Agência FAPESP – A FAPESP assinou ontem (17/06) um acordo de cooperação com o Instituto Butantan, o Hemocentro de Ribeirão Preto e a Universidade de São Paulo (USP) para o desenvolvimento de terapias avançadas contra doenças autoimunes.

A parceria prevê a realização de ensaios clínicos com a terapia celular CAR-T para o tratamento de lúpus eritematoso sistêmico (LES) e de miastenia gravis generalizada (MGg). Os estudos estão seguindo as etapas regulatórias e serão submetidos para aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

O evento de celebração do acordo contou com a presença do presidente da FAPESP, Marco Antonio Zago; do diretor do Instituto Butantan, Esper Kallás; do diretor-executivo da Fundação Butantan, Saulo Nacif; do diretor-presidente da Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto, Rodrigo Calado; e do reitor da USP, Aluísio Segurado.

“A terapia celular é um tratamento que tem revolucionado o combate ao câncer e às condições crônicas e autoimunes, pois age diretamente nas células afetadas por essas doenças. O objetivo da parceria é permitir que, futuramente, essa tecnologia avançada esteja disponível para os brasileiros, inclusive por meio do SUS [Sistema Único de Saúde]”, disse Kallás em comunicado divulgado pela Assessoria de Imprensa do Butantan.

O lúpus eritematoso sistêmico é uma doença inflamatória crônica de origem autoimune, que pode evoluir rapidamente ou de forma lenta e progressiva. A condição pode acometer diferentes órgãos e é caracterizada por sintomas como febre, emagrecimento, perda de apetite e fraqueza.

Já a miastenia gravis generalizada é uma doença autoimune que afeta a comunicação entre os nervos e músculos, provocando fraqueza muscular. Em alguns casos, pode causar dificuldades para engolir, falar e respirar.

Caso sejam aprovados, os estudos clínicos pretendem selecionar 16 pacientes adultos, homens e mulheres, com lúpus eritematoso sistêmico e dez pacientes adultos com miastenia gravis generalizada. Os voluntários serão recrutados no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP) e no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP, em São Paulo.

Ambos os grupos deverão incluir pacientes com doença grave, que já realizaram pelo menos dois tipos de tratamento convencional e não obtiveram resposta adequada.

“Com esse novo passo, buscamos expandir o uso de terapias avançadas para doenças autoimunes graves, que já não têm opções de tratamento. Se os resultados forem favoráveis, o SUS estará na vanguarda mundial de terapias avançadas em sistemas públicos de saúde”, afirmou Calado.

Terapias contra câncer hematológico

A terapia celular CAR-T surgiu nos Estados Unidos em 2010 e acumula mais de 60 anos de estudos científicos. A tecnologia modifica geneticamente os linfócitos T (células de defesa) do paciente, tornando-os capazes de combater as células tumorais. Por ser um tratamento alvo-específico, a CAR-T também tem sido estudada contra doenças crônicas e autoimunes.

No Brasil, a estratégia começou a ser testada em 2019 em pacientes com leucemia e linfoma que não respondiam aos tratamentos convencionais, tendo apresentado 80% de eficácia na redução de tumores (leia mais em: agencia.fapesp.br/31656). Desde 2022, o Instituto Butantan, o Hemocentro de Ribeirão Preto e a USP trabalham em conjunto para desenvolver a terapia CAR-T contra leucemia linfoide aguda de células B e linfoma não Hodgkin de células B. O tratamento é desenvolvido no Núcleo de Terapias Avançadas (Nutera), que conta com unidades em São Paulo e em Ribeirão Preto e é financiado pela FAPESP por meio do programa Centros de Ciência para o Desenvolvimento (CCDs). Em 2024, as instituições deram início ao ensaio clínico de fase 1, que tem apresentado resultados promissores, com mais de 87% de eficácia contra casos graves.